中国的干细胞临床研究项目数量已位居全球第二。在中国临床试验注册中心（ＣｈｉＣＴＲ），以「干细胞」为关键词进行搜索，截至２０２４年９月，可以检索到已有１００多家医疗机构和７３８项干细胞临床研究项目在ＣｈｉＣＴＲ成功注册，２０２４年有３８项干细胞临床研究项目在ＣｈｉＣＴＲ成功注册。

中国干细胞临床研究已进入蓬勃发展期，包括以北京为代表的京津冀地区、以上海为代表的长三角地区、以深圳为代表的珠三角地区、以湖南为代表的自由贸易试验区、以海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区为代表的「医疗特区」等等。

这些地域集群正在各自发力积极抢占生物医药行业制高点，北京市政府将干细胞视为「十四五」期间重要的战略性新兴产业、上海市则以政策红利为引领，采取多元化措施稳步推进干细胞领域发展、深圳市政府在政策层面大力支持干细胞技术发展．．．

其中，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的国家级医疗特区，拥有国家赋予「特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流」先行先试的政策优势。

２０２４　年　１２　月，海南通过了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称为《规定》），从政策法规层面再次大力支持干细胞等生物医学新技术的转化应用。《规定》共二十八条，涵盖了临床试验、转化应用、价格申请等关键环节，将于２０２５年２月１日起施行。

海南一直是推进干细胞等新型生物技术转化落地的排头兵。早在２０１３年，国务院批复设立先行区，并赋予其九大政策红利（又称为「国九条」），包括可申报开展干细胞临床研究等前沿医疗技术研究项目；２０１９年，国家再次发文支持先行区申报开展干细胞临床研究和转化应用，也称为「新国九条」；２０２０年６月，海南立法支持先行区的医疗机构可在本区域内开展干细胞等新技术研究和转化应用，即「先行区条例」。

有业内人士指出，最新的法案是国内细胞治疗领域最具实质性的政府法规之一，它以法律形式为细胞治疗等前沿生物医学技术注入强劲的政策动力，甚至会为整个医疗健康产业发展带来深远影响。

新规放宽医疗机构资质

提出政府定价收费

干细胞技术是当前生物医药领域最热门的赛道之一，然而，该产业存在「灰色地带」，有从业者趁机浑水摸鱼、虚假宣传、夸大疗效、鼓吹长寿梦、扰乱行业良性发展。

《规定》明确指出，在先行区内重点支持开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术的临床研究和转化应用。

不过，在《规定》中并未制定具体适应症。至于是否支持抗衰老研究，或许可以从已经发布的法规中查找一些端倪。

《规定》未明确提到干细胞应用于抗衰老研究，具体态度尚不可知。但是，根据此前发布的《先行区条例》和《规定（草案）》等法案，可以看出先行区大力支持干细胞技术的研究和应用，并未否定抗衰老研究领域。因此，可以推测先行区支持合理科学推进干细胞抗衰老研究和成果转化。

海南启研干细胞抗衰老医院院长黄国军告诉健康界，就像每个药品会有相应的适应症，对于干细胞治疗同样如此，不同的疗法适用于不同的适应症。《规定》支持干细胞用于多种疾病与健康领域的，虽然没有详指明适应症，但其作为地方性法规，这是一个指引文件，相关适应症会以配套细则的方式进行规范和进一步明确。在双轨制管理并行推行较快的国家或地区，技术研究和临床试验趋势是一致的。

同时，《规定》第十六条详细规定了不得开展生物医学新技术临床应用的情况，第十七条指出了需要加强对生物医学新技术临床应用的评估和监督，第二十六条明确了违反本规定情况的处理办法。这些规定有利于合法合理开展干细胞等生物医学新技术的临床研究和转化工作，肃清行业发展乱象。

新法案也明确规定了发起主体医疗机构的资质，在先行区开展上述研究需要在具备三级甲等能力的医疗机构开展，这些机构需要具备与所申请开展的生物医学新技术转化应用相适应的诊疗科目及专业科室，从而规范和促进干细胞临床研究。参与企业需要在乐城先行区内注册登记，具有独立法人资格。

对此，黄国军解释道，其实新法案适应了当下医院的转变趋势，现在很多医院正在从大而全转向专而精，对医院资质也做出了相应的调整。

此前，从事干细胞临床研究的备案医疗机构或者开展干细胞药物临床试验的机构都要求在三级甲等医院进行。此次《规定》对医疗机构采取了较为灵活的支持措施，不再对其提出三甲医院的相关硬性条件，而是让其对标三甲医院标准，提升机构的专科建设水平，进而提升其综合服务能力。

值得一提的是，新规首次明确了人们普遍关心的细胞治疗费用问题。《规定》中明确指出，定价费用由政府把关，先行区医疗机构在获准生物医学新技术转化应用后，应当向省医疗保障、卫生健康主管部门申请价格备案，主管部门完成价格备案后应当向社会公示，先行区医疗机构按照公示价格收费，接受社会监督。

「我认为，提出收费是较以往相关法规一个比较大的变化。此前，也有地区对干细胞治疗提出过定价，但主要是某些区域相关主管部门对于其辖区内的大型医院针对局部技术和某类适应症给出的收费指导，新法案则是将特例变成一个政府指导标准。」黄国军说。

档然，每一个指导标准的确立和实行都意味着主管部门在前期做了大量的基础工作，也意味着监督管理手段越来越精细化、科学化、智能化。既能依法依规放得开，也能依法依规管得住。黄国军表示，这是技术、诊疗、信息、管理等多个角度的进步，也是从医疗从业者到公众对于新事物认知的进步。

先行先试

未来１－２年有望在全国推行

回溯我国干细胞产业的发展，期间经历了从混乱到清零再到重启并快速发展等不同阶段：

２００７－２０１２年，中国将干细胞疗法作为「医疗手段」而非「药物」进行监管，这造成了混乱的局面；

２０１２年１月，原卫生部叫停中国大陆境内所有的干细胞治疗活动；

在２００４－２０１２年间，原国家药监局受理的１０项干细胞新药注册申请也全部被清零，中国大陆的干细胞药物开发回到了原点；

２０１８年，国家药监局明确了细胞制品可按药品评审程序进行注册和监管，开始新受理干细胞疗法的ＩＮＤ。

这是一个重要的转折点，预示着中国重启干细胞治疗在临床的应用，为国内干细胞新药开发指明了方向。

目前，中国大陆的干细胞研究实行「双轨制」，干细胞产品按药品进行管理，干细胞临床研究备案管理制度继续保留，形成了药品监管部门、卫生健康管理部门「双重监管」的管理体系。

即卫生健康管理部门监管干细胞临床研究，相关临床研究机构以及临床研究项目均须备案后才可实施研究；药监部门监管干细胞新药的注册临床试验，按照临床试验默示许可制度获得临床试验许可，完成新药的探索性和确证性试验后，再提交上市申请。

黄国军指出，「需要明确将细胞医疗技术活动和细胞药物研发区分开，海南省此前的相关政策以及发布的最新法案针对的都是医疗机构开展的干细胞临床研究与转化应用，而非干细胞药物的申报。」

这也与此前的数据相一致。根据数据统计，自２０２１年中国干细胞新药实行临床试验默示许可制度（ＩＮＤ）至今，上海市、北京市、广东省占据了干细胞新药研发的半壁江山，而目前海南省尚无已获得ＩＮＤ干细胞药物的研发企业。

新法案对干细胞临床研究和药物研发是否会有影响？具体会带来哪些改变？

「该法案目前看是地方性行为标准，至于对干细胞临床研究和药物研发产业的影响还需要看后续具体的实施情况。」九芝堂美科运营总监于树凯对健康界指出，先行区主要起先行先试的示范作用。

黄国军表示，新法案的主要作用是示范引领作用，规范行业发展。对于干细胞药物研发，虽然整体影响有限，但还是会有一定的促进作用。

「乐城最大的优势之一是其本身是一个医疗机构集群所在地，可以配合国内和国际的生物技术公司完成临床前研究及临床研究，得到的数据能够佐证或者帮助生物技术公司申请ＩＮＤ。这些有助于加大国内干细胞药物的批复，促进药物的快速上市。」黄国军说。

比如，新法案中，提到真实世界数据可以为干细胞药品在国内上市申请提供数据参考。第十八条规定指出，准予转化应用的生物医学新技术，申请开展药物临床试验，符合国家有关规定的，可以将已获得的转化应用结果作为技术性申报资料提交，用于药品注册申报参考。

新法案还规定了收费问题，即政府明确提出定价收费信息，并开展相关的试点工作。黄国军认为，这做到了有法可依，在法律框架准则内开展新技术新业务的研究与应用，有助于规范和促进干细胞研究的规范化和科学化、减少干细胞行业乱象，以及探索合理的行业发展模式。

在他看来，随着试点的推进，如果进展良好，或许未来１－２年就会相继在全国其他具备相应医疗水平、医疗能力和客户等资源的地区推行。

于树凯也补充道，「明确收费确实有助规范化产业发展，并探索产业的盈利模式，更重要的一点是破冰，这是整个行业向前迈出了一步。开了这个先例之后，相信其他自贸区之后也会陆续跟进和推广。」

「这确实是从政策层面推动干细胞在内前沿医疗技术从探索试验阶段走向规范化应用阶段的一次重要转变。一定层面上，表明政府进一步加大对干细胞产业支持力度的决心，也是对现有技术成熟度和安全性的认可。随着试点工作的推进，相信不久的将来很可能会呈现出星星之火燎原之势。」一名干细胞领域从业人士对健康界表示。

＊以上观点仅代表医疗机构和生物医药企业意见。

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