中国在生物医药的创新与规范化道路上，正以前所未有的速度和决心奔跑。

２０２４年８月，北京市药品监管半年工作会议上传来了一则振奋人心的消息－－北京药监局正式核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》。这一里程碑式的事件，不仅标志着我国在干细胞药品生产监管方面迈出了坚实的一步，更预示着干细胞疗法在临床应用中的广阔前景和无限可能。

全国第一张！

干细胞向临床应用、向市场迈进

近年来，随着《＂十四五＂生物经济发展规划》等政策的出台，我国明确提出要发展干细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用。国家药品监督管理局（ＣＤＥ）也发布了多项指导原则，如《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为干细胞产品的研发、注册申报及临床试验提供技术指导。

会上特别肯定了核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》的工作开展

作为国内首张专门针对干细胞药品的《药品生产许可证》，其颁发具有划时代的意义。据了解，其申报的干细胞药品适应症为激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（ＧＶＨＤ），具体为人脐带间充质干细胞治疗。

干细胞《药品生产许可证》的核发，意味着中国的干细胞疗法已经具备了向临床应用、向市场迈进的基本条件，预示着细胞治疗新时代的大门正缓缓开启。

国内外权威支持！

４０多位院士为干细胞发声

细胞治疗被认为是未来医学发展方向，其颠覆性发展，催生了医学前沿科技的变革，４０多位院士曾给予干细胞高度评价。其中，干细胞为临床疑难疾病治疗提供了新手段，免疫细胞作为人体的＂守卫军＂也被应用于医学的各个领域。

干细胞作为生命的＂种子细胞＂，具有自我更新和多向分化的能力，在再生医学领域展现出了巨大的潜力。

央视ＣＣＴＶ一套《生活圈》节目曾邀请了中国科学院院士、中国科学院动物研究所所长周琪院士讲述干细胞相关知识。他多次肯定干细胞治疗及应用前景的重大意义。

在第１５届国际干细胞基因组学大会上，中国科学院王福生院士接受专访时表示，细胞治疗在我们国家或者在国际上有很好的、广泛的应用前景，且细胞疗法安全性好，几乎没副作用，还能提高人体免疫力。

此外，他解释道，间充质干细胞治疗可以发挥一个免疫调节作用，能够使疑难危症疾病条件下，体内异常的免疫应答或者异常的炎症反应造成组织器官的严重损伤。而且这种干细胞治疗能够使这种炎症反应降低，使这种组织修复，促进这种组织的愈合，还促进这种组织的再生，所以达到这么一个治疗效果。

大量研究／案例证实：

干细胞疗法安全、有效

近年来，干细胞疗法在治疗神经系统疾病（如帕金森病、阿尔茨海默病、脑卒中）、心血管疾病（如心肌梗死、心力衰竭）、自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、多发性硬化）以及代谢性疾病（如糖尿病、肥胖症）等多种领域均取得了显著进展。以下举例干细胞疗法在帕金森病、脑卒中、心肌梗死领域的应用情况。

干细胞治疗帕金森１年，症状明显改善

２０２３年８月，针对帕金森病的干细胞药物－ＢＲＴ－ＤＡ０１疗法已经达到一期实验终点，并为患者带来了令人惊喜的结果。

来源于Ｂｌｕｅｒｏｃｋ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ

１２位受试者被分为高剂量组与低剂量组，而后在接受ＢＲＴ－ＤＡ０１疗法一年内，他们均未出现不良事件。据帕金森病综合评价量表ＭＤＳ－ＵＰＤＲＳ第三部分（运动功能检查）和运动功能状态评估工具Ｈａｕｓｅｒ　Ｄｉａｒｙ显示：所有受试者的次要探索性临床终点均有改善，其中高剂量组的受试者改善更为明显。基于这些结果，ＢＲＴ－ＤＡ０１疗法　２期临床研究的计划正在进行中。

９位脑卒中患者用干细胞修复受损神经元，改善症状

脑卒中可导致神经元损伤，在《ＳＴＥＭ　ＣＥＬＬ　ＴＲＡＮＳＬ　ＭＥＤ》上的一项研究显示，干细胞可再生修复受损的大脑神经元，从而恢复脑中风患者后遗症症状：在９名年龄不等的中风偏瘫患者实验中，应用干细胞移植到脑内梗塞灶取得了一定的临床效益。

９例患者的影像学显示病变区域的组织都发生了明显变化

从影像学上可以明显地看到，移植到脑内梗塞病灶的干细胞，通过分化为神经系统的各类细胞、分泌营养因子，促进神经和血管再生，修复受损的血－脑脊液屏障，减轻炎性反应等促进脑梗死的神经功能恢复，让９例临床患者偏瘫的症状得到了明显改善。

５６８人用干细胞治疗急性心肌梗死，提高心脏功能

发表在《　Ｓｔｅｍ　Ｃｅｌｌ　Ｒｅｓｅａｒｃｈ　＆　Ｔｈｅｒａｐｙ》的一篇ｍｅｔａ分析系统总结了当前间充质干细胞治疗急性心肌梗死（ＡＭＩ）的临床试验，以评估了这种疗法的安全性与有效性。

研究截图

最终纳入１３项临床试验，共９５６　名患者（干预组和对照组分别为　４６８　和　４８８　名）纳入后续的分析，对间充质干细胞输注前后心肌梗死面积、左室射血分数（ＬＶＥＦ）和因心力衰竭住院比例进行了分析。结果表明，急性心肌梗死后间充质干细胞治疗可显著提高左心室射血分数，且在１周内应用效果更好。

小　结

近年来，我国细胞治疗产业在新一代技术的引领下，乘着政策的东风，呈现出蓬勃发展的态势。随着国家对生物医药领域的持续投入和关注，细胞治疗技术的政策愈发明朗，其临床价值也受到越来越多专家、患者的认可。

随着全国首张干细胞《药品生产许可证》的颁发，我国干细胞疗法的发展迎来了新的纪元。未来，我们有理由相信，在国家和地方政策的持续支持下，干细胞疗法将在更多领域取得突破性进展，为人类健康事业做出更大贡献。

参考资料：

［１］人民日报健康客户端、央视网

［２］Ｇｕａｎｇｚｈｕ　Ｚｈａｎｇ　Ｙｉｎｇ　Ｌｉ　，ｅｔ，ａｌ．Ｓｔａｂｌｅ　Ｉｎｔｒａｃｅｒｅｂｒａｌ　Ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ　ｏｆ　Ｎｅｕｒａｌ　Ｓｔｅｍ　Ｃｅｌｌｓ　ｆｏｒ　ｔｈｅ　Ｔｒｅａｔｍｅｎｔ　ｏｆ　Ｐａｒａｌｙｓｉｓ　Ｄｕｅ　ｔｏ　Ｉｓｃｈｅｍｉｃ　Ｓｔｒｏｋｅ．Ｆｉｒｓｔ　ｐｕｂｌｉｓｈｅｄ：　２６　Ｊｕｎｅ　２０１９　ｈｔｔｐｓ：／／ｄｏｉ．ｏｒｇ／１０．１００２／ｓｃｔｍ．１８－０２２０

［３］Ａｔｔａｒ　Ａ，　Ｂａｈｍａｎｚａｄｅｇａｎ　Ｊａｈｒｏｍｉ　Ｆ，　Ｋａｖｏｕｓｉ　Ｓ，　Ｍｏｎａｂａｔｉ　Ａ，　Ｋａｚｅｍｉ　Ａ．　Ｍｅｓｅｎｃｈｙｍａｌ　ｓｔｅｍ　ｃｅｌｌ　ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ　ａｆｔｅｒ　ａｃｕｔｅ　ｍｙｏｃａｒｄｉａｌ　ｉｎｆａｒｃｔｉｏｎ：　ａ　ｍｅｔａ－ａｎａｌｙｓｉｓ　ｏｆ　ｃｌｉｎｉｃａｌ　ｔｒｉａｌｓ．　Ｓｔｅｍ　Ｃｅｌｌ　Ｒｅｓ　Ｔｈｅｒ．　２０２１；１２（１）：６００．　Ｐｕｂｌｉｓｈｅｄ　２０２１　Ｄｅｃ　７．　ｄｏｉ：１０．１１８６／ｓ１３２８７－０２１－０２６６７－１

［４］ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｂａｙｅｒ．ｃｏｍ／ｍｅｄｉａ／ｅｎ－ｕｓ／ｂｌｕｅｒｏｃｋｓ－ｐｈａｓｅ－ｉ－ｓｔｕｄｙ－ｗｉｔｈ－ｂｅｍｄａｎｅｐｒｏｃｅｌ－ｉｎ－ｐａｔｉｅｎｔｓ－ｗｉｔｈ－ｐａｒｋｉｎｓｏｎｓ－ｄｉｓｅａｓｅ－ｍｅｅｔｓ－ｐｒｉｍａｒｙ－ｅｎｄｐｏｉｎｔ／

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(文章来源于健康界)