北京时间２０２４年４月７日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗ＰＤ－１单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌患者的一线治疗新适应症上市申请于近日获得国家药品监督管理局（ＮＭＰＡ）批准。这是特瑞普利单抗在中国获批的第八项适应症，也是我国首个获批的肾癌免疫疗法。

据了解，ＰＤ－１的中文意思是“程序性死亡受体１”，它是单克隆抗体药物发挥作用的重要靶点之一。在国家科技重大专项项目支持下，君实生物自主研发出特瑞普利单抗，成为首个获批上市的国产抗ＰＤ－１单抗药物。截至目前，这款国产创新药已在中国获批８项适应症，除了肾细胞癌，还涉及黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌等恶性肿瘤。目前，特瑞普利单抗的６项适应症已纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（２０２３年）》，是目录中唯一用于治疗黑色素瘤的抗ＰＤ－１单抗药物。

肾癌是全球泌尿系统第三位最常见的恶性肿瘤，而肾细胞癌（ＲＣＣ）占全部肾癌病例的８０％～９０％。据统计，２０２２年中国肾癌新发病例和死亡病例分别约为７．７万例和４．６万例。约三分之一的肾癌患者在初诊时已发生肿瘤远处转移，而局限性患者接受肾切除术后仍有２０－５０％出现肿瘤远处转移。基于国际转移性肾细胞癌数据库联盟的风险分级，低危、中危和高危的转移性ＲＣＣ患者接受抗血管靶向治疗的中位总生存期（ＯＳ）分别为３５．３、１６．６和５．４个月。因此，相较于低危患者，中、高危晚期ＲＣＣ患者对新型治疗方案的临床需求更加迫切。

此次新适应症的获批主要基于ＲＥＮＯＴＯＲＣＨ研究（ＮＣＴ０４３９４９７５）的数据结果。ＲＥＮＯＴＯＲＣＨ研究是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的Ⅲ期临床研究，由北京大学肿瘤医院郭军教授和上海交通大学医学院附属仁济医院黄翼然教授担任主要研究者，在全国４７家临床中心开展，是我国首个晚期肾癌免疫治疗的关键Ⅲ期临床研究。

该研究共随机入组４２１例中高危的不可切除或转移性ＲＣＣ患者，以１：１随机分配至特瑞普利单抗联合阿昔替尼组（ｎ＝２１０）或舒尼替尼组（ｎ＝２１１）接受治疗。主要研究终点是独立评审委员会（ＩＲＣ）评估的无进展生存期（ＰＦＳ），次要研究终点包括研究者评估的ＰＦＳ、ＩＲＣ或研究者评估的客观缓解率（ＯＲＲ）、缓解持续时间（ＤｏＲ）、疾病控制率（ＤＣＲ）、总生存期（ＯＳ）以及安全性等。

研究数据显示，与舒尼替尼单药治疗相比，接受特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗可延长患者的无进展生存时间，延长幅度近２倍，疾病进展或死亡风险降低３５％。此外，特瑞普利单抗组的客观缓解率和总缓解率更优，而且缓解持续时间更长，具有明显的总生存期（ＯＳ）获益趋势，死亡风险降低３９％。安全性方面，特瑞普利单抗联合阿昔替尼的安全性和耐受性良好。

“晚期肾癌的治疗手段有限，特别是中高危患者的预后十分不理想。”仁济医院黄翼然教授表示，“特瑞普利单抗联合阿昔替尼疗法的获批，填补了中国人群肾癌一线免疫治疗空白，将为我国广大晚期肾癌患者带来福音。”

在国际化布局方面，特瑞普利单抗去年１０月获美国食品药品监督管理局（ＦＤＡ）批准上市，填补了美国鼻咽癌治疗空白。在黏膜黑色素瘤、软组织肉瘤、食管癌、小细胞肺癌和鼻咽癌治疗上，这款中国创新药已被ＦＤＡ授予２项突破性疗法认定、１项快速通道认定、１项优先审评认定和５项孤儿药资格认定，有望进一步拓展海外市场。

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