血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，导致血液需要很长时间才能凝固。血友病可分为Ａ型和Ｂ型，其中Ｂ型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ（ＦＩＸ）所致。

数据显示：

２０２１年全球有３．８万多人患有Ｂ型血友病。Ｂ型血友病患者绝大部分是男性，发病率大约为１／３．５万。

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目前的标准疗法需要反复静脉输注血浆源性或重组ＦＩＸ来控制和预防出血发作。但长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ

近日，一款针对中、重度Ｂ型血友病的基因疗法Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ在名为“ＢＥＮＥＧＥＮＥ－２”的３期临床试验中达到了主要终点。

研究显示，该药物可以大大降低患者的出血率，具有非劣效性和优效性。

Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ是一种新型在研基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（ＡＡＶ）衣壳（蛋白质壳）和高活性人凝血ＦＩＸ基因。一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子ＩＸ，从而消除定期输注因子ＩＸ的需求。

ＢＥＮＥＧＥＮＥ－２试验共有４０名受试者，评估了Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ在Ｂ型血友病男性患者中有效性与安全性。

结果显示：

１、与标准治疗方案相比，输注总出血的年化出血率（ＡＢＲ）具有非劣效性。

２、单剂量Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ导致ＡＢＲ降低７１％；

３、关键的次要终点显示，治疗后的ＡＢＲ降低了７８％，年化输注率降低了９２％；

４、在安全性上，药物总体耐受性良好，与１／２期报告的结果一致。

介绍

“Ｂ型血友病患者面临的负担很重，按照现有的常规疗法，患者需终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

去年１１月，全球首款治疗Ｂ型血友病患者的基因疗法Ｅｔｒａｎａｃｏｇｅｎｅ　Ｄｅｚａｐａｒｖｏｖｅｃ（Ｈｅｍｇｅｎｉｘ）已获美国ＦＤＡ批准上市。

而Ｆｉｄａｎａｃｏｇｅｎｅ　Ｅｌａｐａｒｖｏｖｅｃ这种新型基因治疗候选药物，有望为Ｂ型血友病患者带来一次性治疗新选择。”

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